Лекарства от гемофилии можно синтезировать в растениях

1197

Биологи под руководством Диража Верма (Dheeraj Verma) и Бабака Могхими (Babak Moghimi) из Университета Флориды и Университета Центральной Флориды, США, разработали метод, который помогает больным выработать толерантность к «лечебному» белку. В своих экспериментах учёные использовали животные модели гемофилии типа В. Специалисты применяли генетически-модифицированные растения, в которых синтезированный фактор встраивался в клеточную стенку. Такое «укрытие» позволяет белку беспрепятственно пройти через пищеварительную систему до тонкого кишечника, где фактор распознается клетками иммунной системы. Результаты работы были опубликованы в Proceedings of the National Academy of Sciences 29 марта 2010 года.

Гемофилия (несвертываемость крови) — одно из самых тяжелых генетических заболеваний, вызванное врожденным отсутствием в крови факторов свертывания VIII и IX. Протекание болезни сопровождается частыми кровоизлияниями в мягкие ткани, суставы и внутренние органы.

Гемофилия развивается из-за рецессивной мутации гена в X хромосоме. Таким образом, патологические изменения обнаруживаются только у мужчин, а женщины — просто «носители» мутантного гена. Гемофилия была распространена в королевских семьях Европы, за что получила поэтический эпитет «гемофилия венценосных». Так, например, носительницей гемофилии была королева Виктория, этим заболеванием страдал один из сыновей Виктории (Леопольд, герцог Олбани), а также ряд внуков и правнуков включая российского цесаревича Алексея Николаевича.

Различают два типа гемофилии — A и B, по отсутствию факторов свёртываемости крови VIII и IX, соответственно. На долю гемофилии А приходится 80—85 процентов зарегистрированных случаев. По данным Национального фонда гемофилии (National Hemophilia Foundation) затраты на лечение одного пациента составляют от 60 000 до 150 000 долларов год.

Единственный метод лечения этого заболевания — заместительная терапия, позволяющая избежать ранней инвалидности и, более того, смерти от кровотечений. Такое лечение подразумевает регулярное внутривенное введение отсутствующих в крови факторов. Однако в четверти случаев иммунная система больных «отвергает» терапию и развивается аллергическая реакция на вводимый фактор свёртываемости, вплоть до летального исхода вследствие анафилактического шока. Мощный иммунный ответ подавляет действие препарата. Для того чтобы помочь организму преодолеть аллергическую реакцию на жизненно необходимый препарат, врачи пытаются «исчерпать» иммунный ответ организма, вводя нарастающие дозы терапевтического белка в течение продолжительного времени.

Исследователи из Флориды встроили ген фактора свёртываемости в геном растения. Синтезируемый белок накапливался в клеточной стенке (концентрация 0,4 мг/г листовой массы). Учёные кормили биоинкапсулированным белком модельных мышей с гемофилией в течение длительного периода времени. Защищённый клеточными стенками от ферментативных систем пищеварительного тракта фактор свёртываемости достигает бляшек Пейера тонкого кишечника (узелковые скопления лимфоидной ткани, располагающиеся в толще слизистой оболочки). Пероральное употребление антигена вызывает иммунный ответ, который подавляет образование иммуноглобулина класса IgE. Это иммуноглобулин, ответственный за аллергию немедленного типа.

При введении впоследствии стандартных терапевтических доз фактора свёртываемости крови внутривенно, у подопытных мышей не развивались аллергические реакции. Более того, у многих мышей наблюдалось увеличение эффективности лечения и возможность снизить дозировку внутривенного препарата.

Авторы данного исследования полагают, что метод растительного синтеза с последующей инкапсуляцией в клеточной стенке позволит доставить неповреждёнными через пищеварительный тракт многие терапевтические белки. Это может стать основой для подавления побочных иммунных реакций при терапии других сложных генетических заболеваний, а также аллергических и аутоиммунных заболеваний.



Подписка на статьи

Чтобы не пропустить ни одной важной или интересной статьи, подпишитесь на рассылку. Это бесплатно.

Мероприятия

Мероприятия

Повышаем квалификацию

Посмотреть

Самое выгодное предложение

Самое выгодное предложение

Воспользуйтесь самым выгодным предложением на подписку и станьте читателем уже сейчас

Живое общение с редакцией

А еще...

Интервью

Врачей обяжут сообщать о потенциальных донорах

Врачей обяжут сообщать о потенциальных донорах

Алексей ПИНЧУК: журналу «Здравоохранение». Главные темы беседы – изменение правового поля донорства в России


Рассылка



Наши продукты




















© МЦФЭР, 2006 – 2016. Все права защищены.

Портал zdrav.ru - медицинский портал для медицинских работников. Новости и статьи для главных врачей, медицинских сестер, заместителей главного врача, специалистов по качеству медицинской помощи, заведующих КДЛ, медицинских юристов, экономистов ЛПУ, провизоров и руководителей аптек.

Информация на данном сайте предназначена только для медицинских работников. Ознакомьтесь с соглашением об использовании.
Свидетельство о регистрации средства массовой информации Эл № ФС77-38302 от 30.11.2009


  • Мы в соцсетях
Сайт предназначен для медицинских работников!

Чтобы продолжить чтение статей на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

— 9400 статей
— 4000 ответов на вопросы
— 80 видеосеминаров
— множество форм и образцов документов
— бесплатная правовая база
— полезные калькуляторы

Вы также получите подарок — журнал в формате pdf

У меня есть пароль
напомнить
Пароль отправлен на почту
Ввести
Я тут впервые
И получить доступ на сайт
Займет минуту!
Введите эл. почту или логин
Неверный логин или пароль
Неверный пароль
Введите пароль
Сайт предназначен для медицинских работников!

Чтобы продолжить чтение статей на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

— 9400 статей
— 4000 ответов на вопросы
— 80 видеосеминаров
— множество форм и образцов документов
— бесплатная правовая база
— полезные калькуляторы

Вы также получите подарок — pdf- журнал «Здравоохранение»

У меня есть пароль
напомнить
Пароль отправлен на почту
Ввести
Я тут впервые
И получить доступ на сайт
Займет минуту!
Введите эл. почту или логин
Неверный логин или пароль
Неверный пароль
Введите пароль
×
Сайт предназначен для медицинских работников!

Чтобы скачать файл на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

— 9400 статей
— 4000 ответов на вопросы
— 80 видеосеминаров
— множество форм и образцов документов
— бесплатная правовая база
— полезные калькуляторы

Вы также получите подарок — pdf- журнал «Здравоохранение»

У меня есть пароль
напомнить
Пароль отправлен на почту
Ввести
Я тут впервые
И получить доступ на сайт
Займет минуту!
Введите эл. почту или логин
Неверный логин или пароль
Неверный пароль
Введите пароль
×

×
Сайт предназначен для медицинских работников!

Чтобы скачать файл на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

— 9400 статей
— 4000 ответов на вопросы
— 80 видеосеминаров
— множество форм и образцов документов
— бесплатная правовая база
— полезные калькуляторы

Вы также получите подарок — pdf- журнал «Здравоохранение»

У меня есть пароль
напомнить
Пароль отправлен на почту
Ввести
Я тут впервые
И получить доступ на сайт
Займет минуту!
Введите эл. почту или логин
Неверный логин или пароль
Неверный пароль
Введите пароль