Кровная заинтересованность в открытиях

971

Заказ на инновации учёные обычно получают от государства или бизнеса. Однако бывали случаи, когда исследования инициировали частные лица, персонально заинтересованные в неких научных результатах, и на этом частном интересе запускали наукоёмкие проекты национального значения.

Болезнь Помпе — редкое генетическое метаболическое расстройство, обусловленное врождённым отсутствием активности альфа-1,4-гликозидазы. В результате гликоген (источник энергии для организма) не расщепляется и накапливается в тканях и органах больного, оказывая на них повреждающее действие. Наиболее уязвимы при болезни Помпе — печень, скелетные и сердечная мышцы. Больной испытывает тяжёлую мышечную слабость и аномальное снижение тонуса мышц, затруднение дыхания. При болезни наблюдается прогрессирующая сердечная недостаточность, которая, как правило, вызывает опасные для жизни осложнения в возрасте от 12 до 18 месяцев. В мире такой диагноз поставлен от 5 до 10 тысячам человек.

Складывается впечатление, что наука обществу сейчас не очень понятна, близка и потому, в целом, безразлична (похожее отношение у наших сограждан, впрочем, и к политической активности, работе госорганов…). Вникать в тонкости научной политики обывателю недосуг, приоритетные направления исследований могут казаться очень далёкими и немотивированными. Да и вообще, всё, связанное с наукой, — это очень-очень сложно. Добрую долю научных открытий и технологических разработок обыватели воспринимают, пожалуй, так: хорошо, что они есть, но и без них прожить можно. Ведь обходились как-то наши предки без Интернета, солнечных батарей и прочего такого наукоёмкого, да и по сей день обходятся миллионы людей. В действительности не так много результатов деятельности учёных понятны для простых людей и жизненно значимы.От статистики болезней к болезни статистики

Основной массив таких открытий «про жизнь» лежит — ожидаемо — в области живых систем. На неё делают ставку власти предержащие, биотех во всём мире − приоритетное направление научного поиска, в него инвестируют очень большие деньги. Обывателям достижения в этой сфере (в основном «красного» биотеха — то есть «про» лекарства и новые методы лечения болезней) тоже, в общем, интересны: в потоке новостей о работе учёных больше половины составляют именно такие сообщения. Интерес к данной области у большинства людей, наверное, сугубо абстрактный: «Ну-ка, какие ещё “нанотехнологии” придумали учёные?». Только не у тех, кто или сам страдает от тяжёлых, особенно редких, заболеваний, или ими болеют близкие. В такой ситуации, правда, не до новостей. Скорее, придётся поглощать тома узкоспециальной литературы. К тому же когда основные силы учёных брошены на борьбу с «социально значимыми» заболеваниями (решение такой задачи соответствует стратегическим интересам государства, сулит максимальную выгоду производителям), до редких заболеваний исследователи могут просто не дойти — в силу малой статистики по пациентам. Не случайно лекарства, применяемые против таких болезней, называются орфанными (буквально: «сиротскими»).
Смириться с тем, что нужного лекарства (или спасительной технологии) нет, и в ближайшем будущем не предвидится, — вариант не для всех.

Производство наукоёмких товаров, впрочем, как и любой производственный процесс, сейчас обезличено: для безличного потребителя безличны и заказчик разработок (государство или бизнес), и создатель (кто в списке авторов самый-самый автор?), и производитель (какие лица за конвейером?)
Крайняя мера: достучаться до небес… посредством науки

Собственно, на написание этой заметки вдохновил анонс фильма Extraordinary Measures, недавно вышедшего на прошлой неделе в Соединённых Штатах. В российском прокате он, вероятно, появится под названием «Крайние меры».
Фильм снят по книге лауреата Пулитцеровской премии Гиты Ананд, это произведение, в свою очередь, основано на реальных событиях. Первое издание книги вышло в 2006 году, так что Америку уже несколько лет впечатляет история о том, как бизнесмен Джон Кроули, прежде не причастный к сфере исследований, продвинул «передний край науки», чтобы помочь своим детям, страдающим редкой генетической болезнью.

Краткое изложение истории. У двух младших детей Джона Кроули с рождения диагностирована болезнь Помпе. На тот момент лекарства против неё не было и врачи давали малышам от силы год-полгода. Не желая с этим смириться, отец нашёл учёного Уильяма Кэнфилда (в фильме фигурирует под именем Роберт Стоунхилл), занимавшегося исследованиями в близкой области, и обратился к нему с просьбой создать нужное лекарство. Сам Джон Кроули бросил стабильную работу, в партнёрстве с учёным создал и возглавил биотехнологическую компанию Novazyme, вложив в неё все свои сбережения, а также привлёк порядка 100 миллионов долларов инвестиций. Достаточно быстро, по меркам фарминдустрии, искомый препарат был разработан, а клинические испытания и, собственно, производство осуществила уже более крупная компания Genzyme (в фильме — Zymagen), купившая стартап и саму разработку. Созданное лекарство в настоящее время является единственным действенным средством при болезни Помпе, которое позволяет если не излечить от неё, то существенно продлить и улучшить качество жизни пациентов. С момента, когда начались описываемые события, младшие дети Джона Кроули прожили уже больше десяти лет. В фильме эта частная история разыграна с опорой на «мощную звёздную силу», как говорится в упомянутом анонсе: роль отца исполнил Брендан Фрейзер, несколько асоциального учёного — Харрисон Форд.

Когда основные силы учёных брошены на борьбу с «социально значимыми» заболеваниями, до редких исследователи могут просто не дойти. Неслучайно лекарства, применяемые против таких болезней, называются орфанными (буквально: «сиротскими»)

В действительности, как поправляют авторов фильма на сайте компании Genzyme, в основу выпущенного на рынок препарата легла другая разработка, а созданная усилиями тандема отец—учёный была в числе четырёх кандидатных, участвовавших в клинических испытаниях. Также, отдавая должное усилиям Джона Кроули, в этих исследованиях и испытаниях лекарства исследователям помогали многие другие семьи со всего мира, столкнувшиеся с болезнью Помпе.
На Западе вообще существует практика, когда страдающие от той или иной болезни люди или их представители для защиты своих интересов, в том числе по разработке действенных мер лечения, объединяются в организации. Активно участвуя в клинических испытаниях лекарств, предоставляя учёным обратную связь, они оказывают исследователям большую помощь.Дело национального значения на личном императиве

В контексте рассказа о Джоне Кроули вспомнилась другая, чем-то похожая, история. В 70-х годах прошлого века в семье фермера из Монтаны Боба Грейвза заболела лейкемией девятилетняя дочь Лора. Девочке провели два курса химиотерапии, затем сделали пересадку костного мозга. Регистра доноров тогда не было и в помине, но по счастливому совпадению подходящий трансплантат оказался у секретарши Доналда Томаса, учёного, который одним из первых в Америке стал заниматься теорией и практикой трансплантации и сам провёл операцию Лоре (стала первой успешной операцией такого рода в США). К сожалению, через два года от рецидива болезни девочка умерла. После её смерти Боб Грейвз приложил все старания, чтобы создать национальный регистр доноров костного мозга. Помогал ему в этом другой отец — адмирал Элмо Зумволт, сыну которого доктор Томас также сделал пересадку костного мозга от родственного донора. Двое отцов развернули поистине титаническую деятельность и, в результате, сумели убедить власти, а также всё американское общество в необходимости такого регистра. К середине 90-х годов он был создан, и в настоящее время является самым большим в мире, насчитывая более пяти миллионов доноров костного мозга.

Истории о том, как частные лица привлекли внимание учёных, общества к своей проблеме и добились результата, воспринимаются иначе, чем очередная новость об очередной разработке коллектива учёных, адресованной всему «благодарному человечеству». Такие истории делают науку человечнее, ближе, понятнее — даже для обывателя

Истории Джона Кроули, Боба Грейвза и адмирала Зумволта — индивидуалистов, бросивших вызов страшным болезням, называют чисто американскими, на родине героев их воспринимают, очевидно, как вариации продвижения к фронтиру. (Весьма показательное название у вышедшей в этом январе, синхронно с фильмом, книги мемуаров самого Джона Кроули: «Chasing Miracles: The Crowley Family Journey of Strength, Hope and Joy».) Но, почему-то, и в нашей стране такие события представляются вероятными. Быть может, вы, уважаемые читатели, знаете подобные примеры рождения открытий и запуска грандиозных наукоёмких проектов силами простых граждан? Ведь каждый случай, когда частное лицо привлекает внимание учёных, общества к своей проблеме и добивается действенного результата, воспринимается иначе, чем очередная новость об очередной разработке коллектива учёных, адресованной всему «благодарному человечеству». Такие истории делают науку человечнее, ближе, понятнее — даже для обывателя. («Нужна ли учёным поддержка общества?» — в момент создания экономики, основанной на знаниях, вопрос, думается, риторический.) Такие истории нужно рассказывать.



Подписка на статьи

Чтобы не пропустить ни одной важной или интересной статьи, подпишитесь на рассылку. Это бесплатно.

Мероприятия

Мероприятия

Повышаем квалификацию

Посмотреть

Самое выгодное предложение

Самое выгодное предложение

Воспользуйтесь самым выгодным предложением на подписку и станьте читателем уже сейчас

Живое общение с редакцией

А еще...

Критерии качества 2017: готовимся к оценке по-новому

Интервью

ФФОМС Наталья Стадченко

Председатель ФФОМС Наталья Стадченко в интервью журналу «Здравоохранение»:

Для медработника страховой представитель – это и контролер, и юридический консультант, и помощник одновременно


Рассылка




Наши продукты




















© МЦФЭР, 2006 – 2017. Все права защищены.

Портал zdrav.ru - медицинский портал для медицинских работников. Новости и статьи для главных врачей, медицинских сестер, заместителей главного врача, специалистов по качеству медицинской помощи, заведующих КДЛ, медицинских юристов, экономистов ЛПУ, провизоров и руководителей аптек.

Информация на данном сайте предназначена только для медицинских работников. Ознакомьтесь с соглашением об использовании.
Свидетельство о регистрации средства массовой информации Эл № ФС77-38302 от 30.11.2009


  • Мы в соцсетях
Сайт предназначен для медицинских работников!

Чтобы продолжить чтение статей на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

— 9400 статей
— 4000 ответов на вопросы
— 80 видеосеминаров
— множество форм и образцов документов
— бесплатная правовая база
— полезные калькуляторы

Вы также получите подарок — журнал в формате pdf

У меня есть пароль
напомнить
Пароль отправлен на почту
Ввести
Я тут впервые
И получить доступ на сайт
Займет минуту!
Введите эл. почту или логин
Неверный логин или пароль
Неверный пароль
Введите пароль
Сайт предназначен для медицинских работников!

Чтобы продолжить чтение статей на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

— 9400 статей
— 4000 ответов на вопросы
— 80 видеосеминаров
— множество форм и образцов документов
— бесплатная правовая база
— полезные калькуляторы

Вы также получите подарок — pdf- журнал «Здравоохранение»

У меня есть пароль
напомнить
Пароль отправлен на почту
Ввести
Я тут впервые
И получить доступ на сайт
Займет минуту!
Введите эл. почту или логин
Неверный логин или пароль
Неверный пароль
Введите пароль
×
Сайт предназначен для медицинских работников!

Чтобы скачать файл на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

— 9400 статей
— 4000 ответов на вопросы
— 80 видеосеминаров
— множество форм и образцов документов
— бесплатная правовая база
— полезные калькуляторы

Вы также получите подарок — pdf- журнал «Здравоохранение»

У меня есть пароль
напомнить
Пароль отправлен на почту
Ввести
Я тут впервые
И получить доступ на сайт
Займет минуту!
Введите эл. почту или логин
Неверный логин или пароль
Неверный пароль
Введите пароль
×
Сайт предназначен для медицинских работников!

Чтобы скачать файл на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

— 9400 статей
— 4000 ответов на вопросы
— 80 видеосеминаров
— множество форм и образцов документов
— бесплатная правовая база
— полезные калькуляторы

Вы также получите подарок — pdf- журнал «Здравоохранение»

У меня есть пароль
напомнить
Пароль отправлен на почту
Ввести
Я тут впервые
И получить доступ на сайт
Займет минуту!
Введите эл. почту или логин
Неверный логин или пароль
Неверный пароль
Введите пароль