Генная терапия для спинальной мышечной атрофии

1737

Американские учёные из Центра генной терапии, Университета штата Огайо и Университета Райта (все — США) смогли вылечить спинную мышечную дистрофию у мышей. Для этого «правильная» копия гена, ассоциированная с вирусом, была доставлена по кровяному руслу к нейронам и способствовала восстановлению их двигательной функции. Авторы работы уже начали испытания эффективности и безопасности применения данного метода на приматах.
Спинная мышечная атрофия — аутосомно-рецессивное нейромышечное расстройство, характеризующееся дегенерацией нейронов передних рогов спинного мозга. Это ведёт к параличу мышц и мышечной атрофии. На данный момент это заболевание не имеет эффективного лечения. Болезнь вызвана мутационными изменениями гена SMN1 (survival motor neuron-1). Существует корреляция между тяжестью заболевания и количеством белка SMN. Это ядерный белок, играющий важную роль в метаболизме нервных клеток. Функция белка заключается в биогенезе ядерных рибонуклеопротеинов и в обеспечении транспорта РНК по аксонам.
В геноме человека есть другой ген — SMN2 (survival motor neuron-2), который может компенсировать недостаток в белке SMN. Но обычно при транскрипции гена SMN2 синтезируемый белок оказывается нестабильным.
В качестве вектора для переноса «правильной» копии гена белка SMA использовался аденоассоциированный вирус (scAAV9), который способен доставить по кровотоку при внутривенном введении генетический материал к 60 процентам целевых мотонейронов. В своём эксперименте учёные проводили внутривенные инъекции мышам с моделированным заболеванием в первый день их жизни и наблюдали восстановление двигательной функции 40 процентов нейронов. Это продлило жизнь модельным мышам до 250 дней по сравнению с 2 днями контроля без применения генной терапии.
Единственный негативный эффект — вылеченные мыши были в два раза меньше своих здоровых собратьев. Если же генетическая конструкция вводилась на пятый день от рождения мышам с врождённой спинной мышечной атрофией, то коррекция функции мотонейронов была лишь частичной. Инъекции на десятый день жизни уже мало влияли на прогрессию заболевания. По мнению авторов, это критический срок для данного метода генной терапии, после которого лечение уже неэффективно.
Исследование на новорожденных макаках циномолгус (cynomolgus macaque) показало, что конструкция ген SMN1- scAAV9 способна преодолевать гематоэнцефалический барьер у приматов, что ещё раз подчёркивает клинический потенциал данной разработки для терапии спинной мышечной атрофии.



Подписка на статьи

Чтобы не пропустить ни одной важной или интересной статьи, подпишитесь на рассылку. Это бесплатно.

Мероприятия

Мероприятия

Повышаем квалификацию

Посмотреть

Самое выгодное предложение

Самое выгодное предложение

Воспользуйтесь самым выгодным предложением на подписку и станьте читателем уже сейчас

Живое общение с редакцией

А еще...

Критерии качества 2017: готовимся к оценке по-новому

Интервью

Обновить руководящий состав медорганизаций

Есть задача – обновить руководящий состав медорганизаций

Федот ТУМУСОВ: журналу «Здравоохранение». «Есть задача – обновить руководящий состав медорганизаций»


Рассылка




Наши продукты




















© МЦФЭР, 2006 – 2017. Все права защищены.

Портал zdrav.ru - медицинский портал для медицинских работников. Новости и статьи для главных врачей, медицинских сестер, заместителей главного врача, специалистов по качеству медицинской помощи, заведующих КДЛ, медицинских юристов, экономистов ЛПУ, провизоров и руководителей аптек.

Информация на данном сайте предназначена только для медицинских работников. Ознакомьтесь с соглашением об использовании.
Свидетельство о регистрации средства массовой информации Эл № ФС77-38302 от 30.11.2009


  • Мы в соцсетях
Сайт предназначен для медицинских работников!

Чтобы продолжить чтение статей на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

— 9400 статей
— 4000 ответов на вопросы
— 80 видеосеминаров
— множество форм и образцов документов
— бесплатная правовая база
— полезные калькуляторы

Вы также получите подарок — журнал в формате pdf

У меня есть пароль
напомнить
Пароль отправлен на почту
Ввести
Я тут впервые
И получить доступ на сайт
Займет минуту!
Введите эл. почту или логин
Неверный логин или пароль
Неверный пароль
Введите пароль
Сайт предназначен для медицинских работников!

Чтобы продолжить чтение статей на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

— 9400 статей
— 4000 ответов на вопросы
— 80 видеосеминаров
— множество форм и образцов документов
— бесплатная правовая база
— полезные калькуляторы

Вы также получите подарок — pdf- журнал «Здравоохранение»

У меня есть пароль
напомнить
Пароль отправлен на почту
Ввести
Я тут впервые
И получить доступ на сайт
Займет минуту!
Введите эл. почту или логин
Неверный логин или пароль
Неверный пароль
Введите пароль
×
Сайт предназначен для медицинских работников!

Чтобы скачать файл на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

— 9400 статей
— 4000 ответов на вопросы
— 80 видеосеминаров
— множество форм и образцов документов
— бесплатная правовая база
— полезные калькуляторы

Вы также получите подарок — pdf- журнал «Здравоохранение»

У меня есть пароль
напомнить
Пароль отправлен на почту
Ввести
Я тут впервые
И получить доступ на сайт
Займет минуту!
Введите эл. почту или логин
Неверный логин или пароль
Неверный пароль
Введите пароль
×
Сайт предназначен для медицинских работников!

Чтобы скачать файл на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

— 9400 статей
— 4000 ответов на вопросы
— 80 видеосеминаров
— множество форм и образцов документов
— бесплатная правовая база
— полезные калькуляторы

Вы также получите подарок — pdf- журнал «Здравоохранение»

У меня есть пароль
напомнить
Пароль отправлен на почту
Ввести
Я тут впервые
И получить доступ на сайт
Займет минуту!
Введите эл. почту или логин
Неверный логин или пароль
Неверный пароль
Введите пароль