Генная терапия и ее применение в настоящее время

28

Что такое генная терапия и где она применяется в на­стоящее время?

Зам. главного врача, Самарская обл.

Одним из новейших направлений развития медицины являет­ся генная терапия, которая предусматривает коррекцию генети­ческих дефектов в клетках пациента. Для этого чужеродные нор­мальные гены вводятся в ткани (клетки) или в кровь пациента с помощью вирусных или фаговых векторов (переносчиков) либо в лабораторных условиях вводятся в изолированные клетки боль­ного, которые затем пересаживаются ему.

Ранее считалось, что наиболее перспективна генная терапия при моногенных заболеваниях, например, при муковисцидозе, и введение нормального функционирующего гена вызовет отчет­ливый терапевтический эффект. Однако эти ожидания не оправ­дались: эффект был несущественным или совершенно отсутствовал.

В настоящее время основные усилия ученых сосредоточены на изучении эффективности генной терапии при полигенных за­болеваниях и СПИДе. Возлагаются определенные надежды на эффективность генной терапии при лечении некоторых форм рака и меланомы, которые относятся к мультигенным заболева­ниям: злокачественное перерождение вызывают изменения в 5 или 6 генах, которые теряют контроль над делением и ростом клеток.

Генная терапия относится к числу непрогнозируемых и поэто­му опасных процедур. Основную опасность представляет некон­тролируемое встраивание ДНК-последовательностей в геном, что может привести к нарушению его функции, в частности к злока­чественной трансформации клеток организма. Во многих случаях сохраняется вероятность того, что нужный ген не попадет в соответствующую клетку-мишень, а попав в нужную среду, не сможет сохранить достаточную функциональную активность (экспрес­сию). Это объясняет отсутствие эффекта или небольшой лечеб­ный эффект генной терапии. Кроме того, введенный ген при но­вом микроокружении может приобрести иное, необычное для него действие. В связи с непредсказуемыми повреждениями гене­тического аппарата описаны смертельные осложнения генной те­рапии.

Опасность непредсказуемых повреждений генетического ап­парата при генной терапии объясняет целесообразность прове­дения ее на соматических, а не на половых клетках, поскольку генетические повреждения половых клеток могут отрицательно отразиться на здоровье будущих поколений. В международных документах ВОЗ, ЮНЕСКО, Совета Европы признается этиче­ски допустимой только генная терапия соматических клеток. В настоящее время показано, что и в этом случае может прои­зойти встраивание гена в генетический аппарат половой клетки, а это может отрицательно сказаться на потомстве. Поэтому не рекомендуется проводить генную терапию лицам молодого воз­раста.

Таким образом, генная терапия пока находится в стадии экс­перимента. Несмотря на огромные усилия по изучению этого ме­тода в различных странах, ни одна из форм генной терапии не привела к заметным успехам. В связи с опасностью вмешатель­ства в геном человека ее можно рекомендовать для лечения очень тяжелых больных, преимущественно вышедших из репродуктив­ного возраста, в специализированных центрах, в виде ограничен­ных клинических испытаний.

На вопросы отвечал В.Н. Сапёров, д-р мед. наук, проф., зав. кафедрой госпитальной терапии № 1 с курсом фтизиатрии ФГБОУ ВПО “Чувашский государственный университет имени И.Н. Ульянова”, г. Чебоксары



Ваша персональная подборка

    Подписка на статьи

    Чтобы не пропустить ни одной важной или интересной статьи, подпишитесь на рассылку. Это бесплатно.

    Рекомендации по теме

    Мероприятия

    Мероприятия

    Повышаем квалификацию

    Посмотреть

    Самое выгодное предложение

    Самое выгодное предложение

    Воспользуйтесь самым выгодным предложением на подписку и станьте читателем уже сейчас

    Живое общение с редакцией

    А еще...








    Наши продукты






















    © МЦФЭР, 2006 – 2017. Все права защищены.

    Портал zdrav.ru - медицинский портал для медицинских работников. Новости и статьи для главных врачей, медицинских сестер, заместителей главного врача, специалистов по качеству медицинской помощи, заведующих КДЛ, медицинских юристов, экономистов ЛПУ, провизоров и руководителей аптек.

    Информация на данном сайте предназначена только для медицинских работников. Ознакомьтесь с соглашением об использовании.
    Свидетельство о регистрации средства массовой информации ПИ № ФС77-64203 от 31.12.2015.

    Политика обработки персональных данных

    
    • Мы в соцсетях
    Сайт использует файлы cookie. Они позволяют узнавать вас и получать информацию о вашем пользовательском опыте. Это нужно, чтобы улучшать сайт. Если согласны, продолжайте пользоваться сайтом. Если нет – установите специальные настройки в браузере или обратитесь в техподдержку.
    Сайт предназначен для медицинских работников!

    Чтобы продолжить чтение статей на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
    Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

    — 9400 статей
    — 4000 ответов на вопросы
    — 80 видеосеминаров
    — множество форм и образцов документов
    — бесплатная правовая база
    — полезные калькуляторы

    Вы также получите подарок — журнал в формате pdf

    У меня есть пароль
    напомнить
    Пароль отправлен на почту
    Ввести
    Я тут впервые
    И получить доступ на сайт Займет минуту!
    Введите эл. почту или логин
    Неверный логин или пароль
    Неверный пароль
    Введите пароль
    Сайт предназначен для медицинских работников!

    Чтобы продолжить чтение статей на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
    Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

    — 9400 статей
    — 4000 ответов на вопросы
    — 80 видеосеминаров
    — множество форм и образцов документов
    — бесплатная правовая база
    — полезные калькуляторы

    Вы также получите подарок — pdf- журнал «Здравоохранение»

    У меня есть пароль
    напомнить
    Пароль отправлен на почту
    Ввести
    Я тут впервые
    И получить доступ на сайт Займет минуту!
    Введите эл. почту или логин
    Неверный логин или пароль
    Неверный пароль
    Введите пароль
    ×
    Сайт предназначен для медицинских работников!

    Чтобы скачать файл на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
    Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

    — 9400 статей
    — 4000 ответов на вопросы
    — 80 видеосеминаров
    — множество форм и образцов документов
    — бесплатная правовая база
    — полезные калькуляторы

    Вы также получите подарок — pdf- журнал «Здравоохранение»

    У меня есть пароль
    напомнить
    Пароль отправлен на почту
    Ввести
    Я тут впервые
    И получить доступ на сайт Займет минуту!
    Введите эл. почту или логин
    Неверный логин или пароль
    Неверный пароль
    Введите пароль
    ×
    Сайт предназначен для медицинских работников!

    Чтобы скачать файл на портале ZDRAV.RU, пожалуйста, зарегистрируйтесь.
    Это займет всего 57 секунд. Для вас будут доступны:

    — 9400 статей
    — 4000 ответов на вопросы
    — 80 видеосеминаров
    — множество форм и образцов документов
    — бесплатная правовая база
    — полезные калькуляторы

    Вы также получите подарок — pdf- журнал «Здравоохранение»

    У меня есть пароль
    напомнить
    Пароль отправлен на почту
    Ввести
    Я тут впервые
    И получить доступ на сайт Займет минуту!
    Введите эл. почту или логин
    Неверный логин или пароль
    Неверный пароль
    Введите пароль
    ×