text
Портал для медицинских работников

Пациенты с редкими болезнями крови надеются получить орфанный статус

  • 22 февраля 2012
  • 658

Пациенты, врачи и другие общественные организации просят Министерство здравоохранения включить болезни крови, распространенность которых не превышает 10 случаев на 100 000 человек, в перечень жизнеугрожающих орфанных заболеваний.

В преддверии дня редких болезней 29 февраля пациенты с множественной миеломой, миелодиспластическим синдромом, острым миелоидным лейкозом, хроническим миелолейкозом и другими злокачественными заболеваниями крови надеются получить орфанный статус и таким образом сделать следующий шаг к получению необходимого современного лечения. По оценкам экспертов, в России насчитывается около 7-8 миллионов пациентов, страдающих от 5 000 до 8 000 редких заболеваний. После вступления в силу нового закона «Об основах здоровья граждан РФ», впервые закрепившего понятие «редких болезней», началось широкое общественное обсуждение таких заболеваний. Опубликованный на сайте Министерства здравоохранения предварительный список вызвал множество вопросов как у врачей, так и у пациентов. В частности, в перечень пока вошли только наследственные заболевания. При этом более 100 злокачественных болезней крови, в том числе и те немногие, к которым есть патогенетическое лечение, - множественная миелома, миелодиспластический синдром, острый миелоидный лейкоз, лимфомы и др., о необходимости включения которых говорят ведущие гематологи и пациентские организации страны, в список редких болезней пока не попали. Несмотря на то, что первоначальный список болезней еще не утвержден, специалисты и общественные организации уже начали активно обсуждение перечня жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, который должен быть сформирован на основе общего списка орфанных болезней. Прозвучавшие предложения отнести гемобластозы к онкологическим заболеваниям и включить их в онкологические программы большинство экспертов признают нецелесообразным: подходы к диагностике, лечению онкологических и онкогематологических болезней различаются, а врачи-онкологи не имеют необходимого опыта лечения таких пациентов. К тому же стоимость терапии любого редкого заболевания превышает сумму затрат на лечение пациентов с часто встречающимися болезнями, что может негативно сказаться на реализации онкопрограмм.

Закон не дает прямого указания на то, каким образом и какие именно пациенты с редкими заболеваниями будут обеспечены дорогостоящим инновационным лечением. Специалисты считают, что в первую очередь необходимо понять, какова потребность в этом лечении. Потому в качестве основного критерия отбора жизнеугрожающих редких болезней эксперты рекомендуют использовать наличие орфанной терапии или орфанной технологии. Уже сейчас, на этапе обсуждения перечня жизнеугрожающих заболеваний из числа редких (ФЗ от 21.11.2011 № 323-ФЗ, статья 44, часть 3), важно не ошибиться и включить в него онкогематологические болезни - те гемобластозы, которые отвечают всем 4 критериям: это редко встречающиеся болезни, жизнеугрожающие, приводящие к инвалидности, имеющие орфанный препарат или орфанную технологию.

Рекомендации по теме

Мероприятия

Мероприятия

Повышаем квалификацию

Посмотреть

Самое выгодное предложение

Самое выгодное предложение

Воспользуйтесь самым выгодным предложением на подписку и станьте читателем уже сейчас

Мы в соцсетях
А еще:
Сайт предназначен для медицинских работников!


Чтобы подтвердить ваш статус, зарегистрируйтесь, и:

Читайте экспертные
материалы

Скачивайте готовые
формы и СОПы

Смотрите
бесплатные вебинары

13 000 статей

1 500 инструкций

200 записей

Абонемент в электронную медицинскую библиотеку в подарок!

У меня есть пароль
напомнить
Пароль отправлен на почту
Ввести
Я тут впервые
И получить доступ на сайт Займет минуту!
Введите эл. почту или логин
Неверный логин или пароль
Неверный пароль
Введите пароль
Сайт предназначен для медицинских работников!


Чтобы скачать файл на портале ZDRAV.RU, зарегистрируйтесь, и:

Читайте экспертные
материалы

Скачивайте готовые
формы и СОПы

Смотрите
бесплатные вебинары

13 000 статей

1 500 инструкций

200 записей

Абонемент в электронную медицинскую библиотеку в подарок!

У меня есть пароль
напомнить
Пароль отправлен на почту
Ввести
Я тут впервые
И получить доступ на сайт Займет минуту!
Введите эл. почту или логин
Неверный логин или пароль
Неверный пароль
Введите пароль
Сайт использует файлы cookie. Они позволяют узнавать вас и получать информацию о вашем пользовательском опыте. Это нужно, чтобы улучшать сайт. Посещая страницы сайта и предоставляя свои данные, вы позволяете нам предоставлять их сторонним партнерам. Если согласны, продолжайте пользоваться сайтом. Если нет – установите специальные настройки в браузере или обратитесь в техподдержку.